Late
Cuando a Debby Orcutt, de 69 años, le diagnosticaron cáncer de páncreas, su médico no quiso darle un plazo estimado de vida. Ante la falta de alternativas, se inscribió en un ensayo clínico para daraxonrasib. El resultado: su tumor se redujo un 64 % desde que comenzó a tomar el fármaco en enero.
La magnitud del avance llevó a la FDA a otorgar una revisión acelerada poco convencional al medicamento, a través de un nuevo programa que busca hacer llegar los tratamientos prometedores a los pacientes con mayor rapidez.
¿Qué revelan hasta ahora los estudios?
En un ensayo con 83 pacientes que habían recibido tratamientos previos, el 29 % logró una reducción del tamaño tumoral y más del 90 % no mostró progresión de la enfermedad durante el seguimiento inicial.
La mediana de supervivencia global fue de 15,6 meses, aproximadamente el doble de lo que suelen alcanzar los pacientes con cáncer de páncreas en estadio avanzado.
El programa de revisión acelerada de la FDA podría reducir el tiempo de evaluación de un fármaco desde alrededor de un año hasta un mes, lo que abre un nuevo paradigma en oncología.
¿Por qué es tan importante?
El cáncer de páncreas es una de las formas más mortales del cáncer: es la tercera causa principal de muerte por cáncer en EE.UU., con una tasa de supervivencia a cinco años de apenas el 13 %, y sólo del 3 % si ya se ha diseminado. Hasta ahora, los avances terapéuticos para esta enfermedad habían sido mínimos durante décadas.
Los mecanismos del fármaco
La compañía Revolution Medicines dirige el estudio del compuesto, que se enfoca en mutaciones del tipo RAS, un grupo de genes que controlan la división y crecimiento celular y que con frecuencia están alterados en cáncer. Estas mutaciones habían sido consideradas durante mucho tiempo “no dianas” porque resultaba difícil que un fármaco se uniera a las proteínas que producen, pero este enfoque ha logrado avances significativos.
Advertencias y lo que falta por comprobar
Pese al entusiasmo, los expertos advierten que aún se trata de datos preliminares:
El fármaco no es una cura, y los investigadores señalan que uno de los grandes retos es que los pacientes desarrollen resistencia al tratamiento.
Hubo efectos secundarios importantes: en un ensayo con 40 participantes, el 95 % presentó alguna reacción adversa y el 35 % sufrió una reacción grave.
La aprobación está condicionada a que los estudios posteriores, en especial un ensayo aleatorizado más amplio de aproximadamente 460 pacientes que comenzará el próximo año, confirmen los beneficios y la seguridad.
La aparición de daraxonrasib marca un hito potencial en la lucha contra uno de los cánceres más difíciles de tratar. El verdadero impacto recién podrá medirse cuando los ensayos en curso arrojen resultados concluyentes. Mientras tanto, para pacientes y médicos representa una nueva luz de esperanza. Por: María Lorena Belotti
